La thérapie génique expérimentale ProSavin a permis d'améliorer le contrôle
des mouvements de 15 malades atteints de la maladie de Parkinson, d'après une étude scientifique publiée dans la revue médicale The Lancet.
Cette étude clinique coréalisée depuis 2008 par le professeur Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor de Créteil et l'hôpital Addenbrookes à Cambridge (Royaume-Uni) a permis de démontrer l'efficacité de la thérapie génique Prosavin sur le contrôle des mouvements de patients atteints de la maladie de Parkinson. Elle donne donc de l'espoir aux 5 millions de personnes dans le monde et 120 000 personnes en France touchées par cette maladie neuro-dégénérative.
« Nous avons entrepris des essais cliniques avec 12 mois de suivi sur deux sites d'étude en France et au Royaume-Uni. Nous avons évalué l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique ProSavin après injection d'un virus de cheval le cerveau de 15 patients atteints de la maladie de Parkinson. Ce virus sans danger pour l'homme appartenant à la famille des lentivirus. Il a été vidé de son contenu et "rempli" avec les trois gènes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine », explique le professeur Palfi. Ce neurotransmetteur essentiel pour le contrôle des mouvements n'est en effet plus produit chez les malades atteints de cette maladie neuro-dégénérative. Les scientifiques ont voulu grâce à cette thérapie rétablir un niveau continu de dopamine chez les patients.
Des résultats encourageants
Grâce à cette injection, les 15 malades ont à nouveau sécrété en continu de la dopamine et pu améliorer le contrôle de leurs mouvements. «Nous avons testé trois niveaux de doses, la plus forte s'est avérée la plus efficace », explique le professeur Palfi. Mais il rappelle tout de même qu'au-delà de 4 ans, les progrès moteurs diminuaient en raison de l'évolution de la maladie: «les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu'à 12 mois après l'administration du traitement chez tous les patients, voire jusqu'à 4 ans chez les premiers à avoir été opérés». Et, malheureusement si ce traitement agit sur les troubles moteurs, il n'a aucun effet sur les hallucinations et les changements de caractères et sur l'évolution de la maladie. Ces résultats encourageants doivent être confirmés par d'autres essais et études. L'équipe de chercheurs espèrent «pouvoir traiter des patients dont la maladie n'est pas trop avancée et faire durer les bénéfices d'un traitement médicamenteux au-delà de 10 ans pour 3 à 5 ans aujourd'hui.»
